El LIDeB de la Facultad de Ciencias Exactas de la Universidad Nacional de La Plata es el único en Argentina que realiza el seguimiento terapéutico de tres medicamentos clave para tratar el síndrome de Dravet, una encefalopatía epiléptica de origen genético. El servicio es gratuito y accesible desde cualquier punto del país con derivación médica

En un país donde la atención de enfermedades poco frecuentes suele estar marcada por el desamparo y la dificultad de acceso a tratamientos específicos, un laboratorio de la Universidad Nacional de La Plata (UNLP) se destaca por ofrecer una respuesta concreta y gratuita. El Laboratorio de Investigación y Desarrollo de Bioactivos (LIDeB), perteneciente a la Facultad de Ciencias Exactas, brinda desde hace siete años un servicio terapéutico pionero: el monitoreo en sangre de tres medicamentos esenciales para el tratamiento del síndrome de Dravet, una forma rara y grave de epilepsia infantil.

Este laboratorio público es el único en Argentina que permite controlar las concentraciones plasmáticas de estiripentol, canabidiol y clobazam, fármacos que se usan en conjunto para intentar controlar las severas crisis convulsivas que caracterizan esta patología. La iniciativa surgió a partir de una colaboración con ApoyoDravet, una organización europea sin fines de lucro conformada por familias afectadas por esta y otras epilepsias raras.

“El puntapié inicial fue el contacto con familiares de pacientes argentinos que no encontraban laboratorios en el país que pudieran medir los niveles de estiripentol en sangre”, explicó el Dr. Alan Talevi, director del LIDeB. “Se trata de un medicamento fundamental en el tratamiento del síndrome de Dravet, que en Argentina solo puede obtenerse a través del régimen de uso compasivo, ya que no está registrado ni se fabrica localmente”.

El síndrome de Dravet es una encefalopatía epiléptica genética que suele manifestarse en el primer año de vida. La dosificación del estiripentol en niños es especialmente compleja y debe ajustarse cuidadosamente debido a sus posibles interacciones con otros anticonvulsivos. Sin acceso al monitoreo, hasta ahora los médicos debían escalar la dosis únicamente en función del peso y la respuesta clínica, con los riesgos que eso conlleva.

Un servicio clave para el ajuste terapéutico

“Contar con un servicio que permita monitorear los niveles plasmáticos permite a los profesionales de la salud tomar decisiones más precisas: no sólo por lo que observan clínicamente, sino también por los valores concretos de los medicamentos en sangre”, remarcó Talevi. “Esto es especialmente importante cuando se combinan fármacos como estiripentol y clobazam, que interactúan entre sí y pueden aumentar su toxicidad si no se ajustan bien las dosis”.

La medición simultánea de estos principios activos permite una mayor seguridad terapéutica y una mejor calidad de vida para los pacientes, muchos de ellos niños y niñas pequeñas. Por eso, el monitoreo está disponible exclusivamente con prescripción médica, y puede realizarse desde cualquier ciudad del país.

Los pacientes deben extraerse sangre en su localidad de origen y enviar una muestra congelada (a -18 °C) de al menos 0,5 mL de plasma o suero al laboratorio del LIDeB, ubicado en calle 120 N° 1489, tercer piso, La Plata. El método es compatible con diversos anticoagulantes y no interfiere con otros fármacos que suelen usarse en combinación o en la atención pediátrica general, como valproato, topiramato, ibuprofeno o amoxicilina.

Una tarea científica con compromiso social

El desarrollo del método de análisis fue realizado por la Dra. María Esperanza Ruiz y el Dr. Sebastián Scioli Montoto, responsables del área de métodos bioanalíticos del LIDeB, y contó con el cofinanciamiento de ApoyoDravet. El trabajo fue validado bajo estándares internacionales para asegurar su precisión y confiabilidad.

“Estamos convencidos de que el Estado debe dar respuesta a aquellas problemáticas que no son atendidas por el sector privado, ya sea por su baja rentabilidad o por la falta de escala. Desde la universidad pública, asumimos ese compromiso”, señaló Talevi.

El servicio se encuentra activo y disponible. Para mayor información, médicos y pacientes pueden escribir a los correos electrónicos: [email protected] o [email protected].

En un contexto donde muchas veces las enfermedades raras quedan invisibilizadas, el aporte del LIDeB marca un hito en el acceso al derecho a la salud, combinando ciencia de excelencia, vocación pública y sensibilidad social.

Foto: Laboratorio de Ciencias Exactas UNLP